Tretman pwomèt nouvo
Se konsa, lwen, pa gen okenn gerizon pou fibwoz sistik (CF), men chèchè yo ap travay difisil jwenn youn. Syantis yo pi pre kounye a pase anvan. Plis pase koup ki sot pase a nan deseni, gen yon vas nan rechèch mennen nan devlopman anpil dwòg nouvo ak tretman ki te dramatikman amelyore tou de lavi esperans ak kalite lavi. Tout bagay sa yo te louvri pòt nouvo rechèch ki te kapab mennen nan yon gerizon.
Sa ki anba la yo se sèlman kèk nan gerizon yo posib ke yo te etidye.
Gene Terapi
Nan lane 1989, jèn ki responsab pou sa ki lakòz fibwoz sistik te dekouvri: jèn CFTR la . Dekouvèt sa a te enteresan pou kominote CF a. Anpil moun kwè ke dekouvèt la ta mennen nan yon gerizon nan terapi jèn.
Malerezman, ki pa te rive ankò, men se pa pou yon mank de ap eseye. Anpil etid yo te fè eseye ak korije domaj jenetik la, men okenn nan yo ki te siksè. Pwoblèm nan pi gwo ak terapi jèn twò lwen te jwenn yon vektè ki ka efektivman pote jèn nan korije nan selil yo.
Gen ka toujou gen espwa pou terapi jèn, menm si. An jiyè 2009, yon gwoup chèchè nan University of North Carolina nan Chapel Hill te gen anpil bon rezilta lè l sèvi avèk yon komen viris frèt kòm yon vektè yo transfere jèn nan echantiyon laboratwa nan tisi nan poumon. Ekip rechèch la kounye a ap travay sou yon fason febli viris la frèt pou tretman an ka fè tès nan moun ki gen fibwoz sistik.
VX-770
VX-770 se yon dwòg ke yo te teste pa Pharm Pharmaceuticals nan moun ki gen fibwoz sistik ki gen omwen yon kopi mutasyon an G551D. Dwòg la ka aktyèlman kapab sibi domaj la nan jèn CFTR la ak retabli kapasite li yo louvri moute chanèl klori, konsa pèmèt sèl koule nan ak soti nan selil yo byen.
Kontrèman ak terapi jèn, VX-770 pa ta ranplase jèn nan defo. Olye de sa, si siksè, VX-770 ta repare pwoblèm nan nan jèn ki deja egziste a.
VX-809
VX-809 se yon lòt dwòg ke yo te teste pa famasi famasetik nan moun ki gen de kopi mutasyon ΔF508-CFTR la. Li sanble ak VX-770 nan ke li ka kapab jwenn sèl ap koule tankou dlo atravè selil yo byen, men li ap travay yon ti jan diferan. Si li ap travay nan fason ke chèchè espere ke li pral, VX-809 ta louvri chanèl klori pa deplase pwoteyin nan CFTR nan plas apwopriye li yo sou manbràn selilè a.
Miglustat
Miglustat se yon dwòg ki fabrike pa Actelion Pharmaceuticals ki deja nan sèvi ak trete lòt kondisyon, men li se kounye a yo te etidye pou yo itilize nan moun ki gen fibwoz sistik ki gen de kopi mutasyon an ΔF508-CFTR. Etid la se ti (li gen ladann sèlman 15 patisipan), men byen lwen tèlman rezilta yo te pwomèt. Miglustat te kapab ranvèse defo CFTR la ak retabli aktivite nòmal nan selil yo.
Ataluren
Ataluren, ki te yon fwa yo rele PTC124, yo te etidye pa PTC Therapeutics kòm yon gerizon posib pou moun ki gen CF ki gen mitasyon san sans. Nan mitasyon san sans, yon moso nan "gibberish" kòd parèt nan mitan kòd la nòmal nan jèn CFTR la.
Kòd la istwa san sans aji tankou yon siy sispann, anpeche selil yo nan lekti nenpòt kòd ki rive apre li. Ataluren ka kapab korije pwoblèm sa a nan ede selil yo inyore siyal la sispann epi kenbe lekti kòd la ki rive apre li, konsa restore fonksyon nòmal nan selil yo.
> Sous:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Yon CF respiratwa selil kronik trete pa Miglustat akeri yon ki pa CF tankou fenotip". Ameriken Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology . Out 2009.
> Fondasyon fondamantal fibris. Jen 2009. Dwòg devlopman tiyo. 24 jiyè 2009.
> Zhang L, bouton B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR Akouchman a 25% nan Sifas Epithelial selil restore nòmal pousantaj nan larim transpò nan imenèl Cystic Fibrosis Airway epithelium". PLOS Biol 7 (7): e1000155. fè: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 jiyè 2009.