Primè myelofibwòs (PMF) se youn nan maladi san plizyè klase kòm yon neoplasif myeloproliferatif. Neoplasm defini kòm yon kwasans nòmal nan tisi ki te koze pa yon mitasyon epi yo ka klase kòm Benign (ki pa malfezan), pre-malfezan, oswa malfezan. Myoproproliferatif neoplasms yo jeneralman benyen okòmansman, men sou tan ka vire nan maladi (maladi kansè) maladi.
Mitasyon an nan PMF rezilta nan fibwoz (sikatris) nan mwèl zo a. Sa a sikatris nan mwèl zo a deranje devlopman nòmal nan selil san. Anemi se rechèch ki pi komen nan laboratwa. Leukozitoz (elevasyon nan selil blan) ak trombozitoz (elevasyon konte platlèt) yo komen, men kòm maladi a ap pwogrese, thrombocytopenia (konte pletè ki ba) ka rive. Splenomegaly (elajisman nan larat la) devlope kòm larat la vin tounen yon sit segondè nan pwodiksyon selil san.
Èske tout moun bezwen tretman?
Pandan ke tipik premye etap ou ta ka yo eksplore opsyon tretman potansyèl, sonje ke se pa tout moun ki gen PMF mande pou tretman. Tretman pou PMF yo detèmine pa risk pou pwogresyon maladi ak siviv surè.
Yon sistèm ki rele Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) Plus nòt itilize enfòmasyon sou moun tankou laj, konte blan selil san, emoglobin, sikile selil eksplozyon, prezans sentòm yo, jenetik, konte platelet, ak transfizyon bezwen kalkile yon nòt.
Sèvi ak sistèm sa a moun ki gen PMF ka divize an kat kategori prognostic: risk ki ba, entèmedyè-1 risk, entèmedyè-2 risk, ak gwo risk. Medyòm siviv chenn soti nan jis plis pase yon ane nan pasyan ki gen maladi risk segondè a 15 ane nan pasyan ki gen maladi ki ba anpil. PMF nan moun ki poko gen laj 60 an ki asosye ak pi bon pronostik ak medyàn siviv nan prèske de zan a 20 ane.
Ematolog itilize DIPPS Plus nòt ansanm ak mitasyon jenetik moun nan pou detèmine yon plan tretman. Moun ki gen maladi ki pa gen anpil risk ki pa gen sentòm yo pa trete, men yo kontwole sere pou sentòm yo ak vin pi mal anemi ak / oswa trombositopenia. Si yon moun devlope sentòm (lafyèv, pèdi pwa, twòp swe oswa agrandisman mas nan larat) oswa transfizyon bezwen, tretman yo ta dwe inisye. Selon transfizyon san selil yo jeneralman bay lè emoglobin a gen mwens pase 8 g / dL. Paske repete wouj san transfizyon yo mennen nan surcharge fè, anjeneral tretman lòt yo ap eseye.
Tretman sentòm
- Splenomegaly: Si larat la siyifikativman elaji epi sa ki lakòz pwoblèm (tankou malèz, plizyè infarques splenic, ogmante transfizyon bezwen), kawotchou medikaman nan bouch yo ka itilize. Avèk tretman sa a sou 40 pousan moun ki gen PMF gen yon rediksyon 50 pousan nan gwosè larat ki dire apeprè yon ane. Si larat la pa reponn a terapi hydroxyurea, ka splenectomy (retire chirijikal nan larat la) dwe mande.
- Anemi: Anemi nan PMF ka trete avèk yon varyete de medikaman tankou fluoxymesterone, prednisone, oswa danazol. Fluoxymesterone ak danazol yo li te ye kòm androjèn (yon òmòn esteroyid) ki parèt nan estimile pwodiksyon mwèl zo. Youn nan pi gwo dezavantaj medikaman sa yo se ke yo ki gen rapò ak òmòn gason ak ka lakòz devlopman nan cheve kò, vwa byen fon, oswa ogmante nan misk ogmante. Talidomid oswa lenalidomid (yon fòm chimyoterapi) ansanm ak prednison ka sèvi tou.
Segondè oswa entèmedyè Risk
Moun ki gen maladi entèmedyè ak gwo risk ka bezwen altènatif terapi. Li difisil pou ou tande ke maladi ou an pi wo risk-konesans nan opsyon tretman ka ede soulaje kèk nan enkyete a ak laperèz ou ka santi.
- Hematopoietic transplantasyon selil selil (HSCT oswa zo transplantasyon mawon) : Sa a se sèlman terapi a guérison pou PMF men gen risk enpòtan. Transplantasyon ta dwe rive yon ti tan apre dyagnostik anvan devlopman lòt konplikasyon diminye konplikasyon. Istorikman, transplantasyon yo te limite a sa sèlman pou moun ki poko gen laj 60 an ki te matche donatè sibling (MSD) . Plis dènyèman transplantasyon yo te fèt ak matche donatè ki gen rapò oswa mismatched ki gen rapò.
- Ruxolitinib: Moun ki gen PMF ak sentòm grav ki pa kandida pou HSCT ka itilize ruxolitinib. Ruxolitinib se yon medikaman ke yo rekonèt kòm yon inhibitor kinasin Kinase, espesyalman yon inhibitor JAK2. JAK2 se yon mitasyon komen nan PMF men li ka jwenn tou nan lòt neoplasif myleoproliferative tankou Vera polycythemia ak esansyèl thrombocythemia. Tretman ak ruxolitinib ka diminye gwosè larat, diminye sentòm (tankou fatig, doulè nan zo), epi diminye anemi. Malgre ke medikaman sa a vize mitasyon JAK2 la, pasyan ki gen lòt mitasyon ka reponn tou.
Sous:
Teferri A. Prognosis nan Myelofibrosis Prensipal ak Jesyon nan Primè Myelofibrosis. Nan: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.