Ki jan Rechèch ak Devlopman pou Dwòg Òfelen se encentivized
Ki sa ki se yon dwòg on òfelen ak sa ki Lwa sou Dwòg Òfelen? Poukisa rechèch ak devlopman pou dwòg sa yo enpòtan e ki baryè yo ye?
Ki sa ki se yon dwòg òfelen? - Definisyon
Yon dwòg on òfelen se yon medikaman (pharmaceutique) ki rete soudevelope akòz mank de yon konpayi yo jwenn dwòg la pwofitab. Souvan rezon ki fè dwòg la nan pa pwofitab se ke gen relativman kèk moun ki pral achte dwòg la lè te peze kont rechèch la ak devlopman ki nesesè yo fabrike dwòg la.
Nan mo senp, dwòg òfelen yo se moun ki konpayi yo pa atann yo fè anpil lajan nan, ak olye dirèk efò yo nan dwòg ki pral pote nan lajan.
Poukisa kèk dwòg yo se "dwòg òfelen"
Famasetik (dwòg) ak konpayi biotech yo toujou ap fè rechèch sou yo ak devlope nouvo medikaman nan trete kondisyon medikal, ak dwòg nouvo vini sou mache a souvan. Moun ki soufri nan maladi ki ra oswa maladi, nan lòt men an, pa wè menm atansyon rechèch la dwòg pou maladi yo. Sa a se paske nimewo yo piti epi konsa mache potansyèl la pou dwòg nouvo nan trete maladi sa yo ra (souvan refere yo kòm "dwòg òfelen") se tou piti.
Yon maladi ra fèt nan mwens pase 200,000 moun nan Etazini oswa mwens pase 5 pou chak 10,000 moun nan Inyon Ewopeyen an. Ajans regilasyon gouvènman an nan Etazini ak Inyon Ewopeyen an te konsa pran etap sa yo redwi sa a disparite nan devlopman dwòg
Incentives pou ogmante devlopman dwòg òfelen
Rekonèt ke dwòg apwopriye pou maladi ki ra pa te devlope nan peyi Etazini an e ke konpayi dwòg ta aktyèlman antrene yon pèt finansye nan devlope dwòg pou kondisyon ki ra, US Kongrè a te pase Lwa sou Dwòg Òfelen nan lane 1983.
Biwo US pou Devlopman Product òfelen
US Manje ak Dwòg administrasyon an (FDA) responsab pou asire sekirite ak efikasite nan medikaman sou mache a nan peyi Etazini.
FDA te etabli Biwo Pwomosyon Devlopman Product (OOPD) pou ede ak devlopman dwòg òfelen (ak lòt pwodwi medikal pou maladi ki ra), ki gen ladan ofri sibvansyon rechèch.
Dwòg Òfelen, tankou lòt medikaman, toujou gen yo dwe jwenn san danje epi efikas nan rechèch ak klinik tras anvan FDA a ap apwouve yo pou maketing.
1983 US Lwa sou òfelen opozan
Lwa sou Dwòg òfelen ofri ankourajman pou pwovoke konpayi yo pou devlope dwòg (ak lòt pwodwi medikal) pou mache ti moun ki gen maladi ki ra (nan peyi Etazini an, 47 pousan nan maladi ra ki afekte mwens pase 25,000 moun). Sa yo ankourajman yo enkli:
- Kredi fiskal federal pou fè rechèch la (jiska 50 pousan depans) pou devlope yon dwòg on òfelen.
- Yon garanti 7-ane monopoli sou lavant dwòg pou konpayi an premye jwenn FDA maketing apwobasyon nan yon dwòg patikilye. Sa a aplike sèlman nan itilizasyon apwouve nan dwòg la. Yon lòt aplikasyon pou yon itilizasyon diferan kapab tou apwouve pa FDA a, ak konpayi an ta gen dwa maketing eksklizif pou dwòg la pou sa itilize kòm byen.
- Avètisman nan frè apwobasyon dwòg aplikasyon ak anyèl FDA pwodwi frè.
Anvan pasaj la nan Lwa sou Dwòg Òfelen, kèk dwòg òfelen yo te disponib nan trete maladi ki ra.
Depi Lwa a, plis pase 200 dwòg òfelen yo te apwouve pa FDA pou maketing nan peyi Etazini an
Efè Lwa sou Dwòg Òfelen nan US Pharmaceuticals
Depi Lwa sou Dwòg Òfelen te antre nan ke yo te nan lane 1983, li te responsab pou devlopman anpil dwòg. Pa 2012 te gen omwen 378 dwòg ki te apwouve nan pwosesis sa a, ak nimewo a ap kontinye monte.
Egzanp dwòg ki disponib akoz Lwa sou òfelen on òfelen
Pami dwòg yo ki te apwouve enkli sa yo tankou:
- Adrenocorticotropic òmòn (ACTH) pou trete spasm enfantil
- Tetrabenzin pou trete chorea ki fèt nan moun ki gen maladi Huntington
- Terapi ranplasman anzim pou moun ki gen maladi depo glikojèn, maladi Pompe
Entènasyonal Rechèch ak Devlopman pou Dwòg Òfelen
Tankou Kongrè Ameriken an, gouvènman Inyon Ewopeyen an (Inyon Ewopeyen) te rekonèt bezwen pou ogmante rechèch ak devlopman dwòg on òfelen.
Komite sou òfelen pwodwi medsin
Etabli an 1995, Ewopeyen an Medsin Ajans (EMEA) ki responsab pou asire sekirite ak efikasite nan medikaman sou mache a nan Inyon Ewopeyen an. Li pote ansanm resous syantifik nan 25 Etazini Inyon Ewopeyen an. Nan lane 2000, Komite sou òfelen pwodwi medsin (COMP) te etabli pou sipèvize devlopman dwòg òfelen nan Inyon Ewopeyen an.
Règleman sou òfelen pwodwi medsin
Règleman sou òfelen pwodwi medsin, ki te pase pa Konsèy Ewopeyen an, bay ankourajman pou devlopman nan dwòg òfelen (ak lòt pwodwi medikal pou maladi ki ra) nan Inyon Ewopeyen an, ki gen ladan:
- Avètisman nan frè ki gen rapò ak pwosesis la apwobasyon maketing.
- Yon garanti 10-ane monopoli sou lavant dwòg pou konpayi an premye jwenn apwobasyon maketing EMEA nan yon dwòg. Sa a aplike sèlman nan itilizasyon apwouve nan dwòg la.
- Otorizasyon maketing kominotè - yon pwosedi santralize nan otorizasyon maketing ki pwolonje nan tout eta manm yo nan Inyon Ewopeyen an.
- Pwotokòl asistans, sa vle di pwovizyon an nan syantifik konsèy konpayi dwòg sou tès yo divès kalite ak esè klinik ki nesesè pou yon dwòg ke yo te devlope.
Règleman sou òfelen pwodwi medsin te gen menm efè a benefisye nan Inyon Ewopeyen an ki Lwa sou Dwòg Òfelen te nan peyi Etazini, anpil ogmante devlopman ak maketing nan dwòg òfelen pou maladi ki ra.
Anba Liy sou Lwa sou Dwòg Òfelen
Nan moman sa a gen anpil konfli sou Lwa sou Dwòg Òfelen, ak bezwen pou tretman pou maladi ki ra sou yon sèl bò nan echèl la, ak kesyon sou dirabilite nan lòt la. Erezman, zak sa yo, nan tou de peyi Etazini ak Ewòp yo te leve soti vivan konsyans pou anpil maladi ki ra, ki, lè yo ajoute ansanm, yo pa tout sa ki estraòdinè.
Sous:
Herder, M. Ki sa ki objektif la nan Lwa sou Dwòg Òfelen? . PLoS Medsin . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., ak R. Griggs. Efè entansyonèl nan Deziyasyon Product Orphan pou maladi twoub newolojik. Annals nan neroloji . 2012. 72 (4): 481-490.
US Manje ak Administrasyon dwòg. Designing yon pwodwi òfelen: Dwòg ak pwodwi byolojik. Mizajou 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm