Aprann sou tretman ALD enspire pa Lorenzo Odone
Lorenn lan Lorenzo a se yon tretman devlope pou adrenoleukodystrophy adrenoleukodystrophy timoun (ALD) , yon maladi ki ra ak tipikman fatal dejeneratif myelin. Pandan ane yo, tretman an te vin gen anpil rekonesans gras a rechèch syantifik kontinyèl, pwojè Myelin, ak fim nan karakteristik 1992, lwil oliv Lorenzo a.
Yon Entwodiksyon nan Adrenoleukodystrophy (ALD)
Adrenoleukodystrophy (ALD) se yon maladi jenetik ki lakòz yon konstwi nan asid gra-long chèn ki detwi myelin, kouvèti a pwoteksyon sou newòn yo nan sèvo a.
San yo pa sa yo pwoteksyon pwoteksyon, sentòm dejeneratif tankou avèg, soud, kriz, pèt nan misk kontwòl, ak demans pwogresif ka tout rive.
Sentòm ALD jeneralman parèt ant laj kat ak dis. Maladi a pwogrese byen vit epi anjeneral se fatal nan de a senk ane nan aparans sentòm. Paske nan fason ALD se eritye, atravè kwomozòm nan X, fòm ki pi grav nan kondisyon an afekte ti gason sèlman. Gland adrenal la tou afekte, li te ye tankou maladi Addison a, nan 90-pousan nan ka yo.
Ki sa lwil oliv Lorenzo a ye?
Dapre Myelin Pwojè a, lwil oliv Lorenzo a se yon konbinezon de yon konbinezon 4 a 1 nan asid erisik ak asid oleik, ekstrè nan lwil oliv kolza ak lwil oliv, respektivman. Terapi lwil oliv, si yo te kòmanse byen bonè nan ti gason asipptom ak ALD, oswa ti gason ki poko montre sentòm yo, yo te pwouve diminye kantite tan asid grès chen lè vale chak jou, ki ka ralanti aparisyon nan maladi a.
Sepandan, syans pa t 'kapab montre ke lwil oliv la sispann pwogresyon maladi ak li se li te ye ke li pa ranvèse oswa reparasyon domaje myelin. Tretman ki pi bon kounye a disponib pou ALD se yon transplantasyon mwèl zo pandan y ap toujou asikptomatik. Sepandan, transplantasyon mwèl zo yo trè danjere pou pasyan jèn akòz risk pou enfeksyon ak rejè.
Ti gason an ki enspire tretman an
Tretman an rele "lwil oliv Lorenzo a" apre Lorenzo Odone, yon ti gason ki gen ALD paran, Michaela ak Augusto, te refize aksepte ke pa te gen okenn tretman pou ALD ak sa Lorenzo ta mouri yon ti tan apre dyagnostik li an 1984. Atravè rechèch entansif ak pèrsistans , Paran Lorenzo yo te ede devlope lwil la.
Apre w fin pran lwil oliv la chak jou depi devlopman li, Lorenzo finalman survéka prediksyon doktè pa plis pase 20 lane. Li te mouri yon jou apre 30 anivèsè nesans li soti nan konplikasyon nan nemoni. Te istwa fanmi an famezman dekri nan fim nan 1992, lwil oliv Lorenzo a , kòmanse Susan Sarandon ak Nick Nolte.
Disponibilite nan lwil la Lorenzo a
Lwil Lorenzo a se kounye a sèlman ki disponib nan pasyan nan Etazini yo ki enskri nan yon jijman klinik jan li toujou konsidere kòm yon dwòg eksperimantal. Lwil oliv la pa te apwouve pa US Manje ak Drug Administration (FDA) pou maketing. Sa te di, kèk asirans ka kouvri pri a nan tretman an eksperimantal. Se lwil la manifaktire pa Croda Creole nan Grann Bretay ak SHS Entènasyonal. SHS Entènasyonal se distribitè atravè lemond nan lwil la.
Resous ki gen rapò pou plis lekti
Vle aprann plis sou ALD, Lorenzo Odone, ak lòt maladi jenetik ki ra?
Jwenn plis atik isit la:
- Plis enfòmasyon sou ALD ak Lorenzo Odone
- Plis jenetik maladi ki afekte Gason
Sous:
"Enfòmasyon sou lwil oliv Lorenzo a." Pwojè a Myelin. 13 Feb 2009