Nou kapab kounye a reprogram kò nou
FDA a te apwouve tretman terapi jèn pou premye fwa - yon mouvman istorik nan istwa medikaman yo. Tretman nan nouvo - Kymriah (tisagenlecleucel) -uz modifye T-selil pou fè lesemi batay.
Apwobasyon Kymriah sèvi kòm yon prezidan pou apwobasyon lòt fòm terapi jèn ki pral kansè batay ak lòt maladi ki grav lè l sèvi avèk yon apwòch woman ak enteresan: reprogramman kò a atravè mwayen atifisyèl.
Selil ki baze sou Gene Terapi
Terapi jèn ki baze sou selil refere a pratik nan entwodwi nouvo materyèl jenetik nan yon popilasyon selil espesifik ak Lè sa a, re-entwodwi sa yo selil modifye nan kò a. Yon fwa nan kò a, selil sa yo nouvo ka pwodwi pwoteyin ki ede kansè goumen oswa lòt maladi grav.
Kymriah enplike entwodiksyon de jenetikman modifye T-selil-yon kalite lenfosit, oswa blan selil san-nan kò a. Sa yo modifye T-selil rekonèt ak atak selil lesemi.
Terapi Gene se preferab pou chimyoterapi paske terapi jen yo gen mwens toksik. Chimyoterapi afekte tout kò a epi li lakòz efè negatif negatif. Avèk terapi jèn ki baze nan selil, selil re-enjenere yo enfuze lokalman ak batay timè espesyalman.
Anplis de sa yo te yon fòm nan terapi jèn, Kymriah se tou yon ajan iminoterapi. Immunotherapy leverages pouvwa a nan sistèm iminitè a trete maladi.
Kymriah èksplike
Nan tèm teknik, Kymriah Novartis a se yon eksperimantal chimè antigen reseptè (CAR) T-selil terapi itilize nan trete retabli oswa refraktory (sètadi, rezistan nan tretman) B selil egi lymphoblastic egi.
Kymriah se yon fòm Customized nan imunoterapi kote se yon selil selil pasyan an premye yo kolekte epi yo Lè sa a, voye nan yon sant fabrikasyon.
T-selil yo rekòlte lè l sèvi avèk yon pwopozisyon ki rele leukapharesis.
Nan sant fabrikasyon an, sa yo selil T yo modifye genyen ladan yo yon jèn ki kòd pou ekspresyon CAR. Lè sa a modifye selil sa yo tounen nan pasyan an. Yon fwa nan kò a, CARs sib yon espesifik antijèn rele CD19 ki sitiye sou sifas la selil lesemi ak touye selil kansè sa yo. Yon fwa nan san an, sa yo modifye T-selil grandi ak elaji nan detwi kansè nan de oswa twa semèn.
Ekspè nan FDA ki baze sou apwobasyon yo nan Kymriah sou yon sèl bra nan yon faz II klinik jijman nan ki 63 timoun yo, adolesan, ak adilt jenn ki gen retabli oswa refraktory B selil egi lymphoblastic egi resevwa yon dòz sèl nan tretman an. Nan patisipan sa yo, 83 pousan antre nan remisyon apre twa mwa. Anplis de sa, 75 pousan rete gratis nan maladi apre sis mwa. Enpòtan, Kymriah te akòde priyorite revizyon ak dezòd Terapi deziyasyon pa FDA a.
Acute lesemi lymphoblastik se yon kansè nan mwèl zo a ak san. Li lakòz kò a fè lenfosit nòmal. Sa yo selil san nòmal rapidman foul moun soti nan selil san ki an sante nan mwèl zo a. Nou bezwen selil san nou yo siviv.
Lè kantite selil san nòmal yo diminye dramatikman, lanmò ka rive.
Byenke gran granmoun yo ka devlope TOUT, se sitou yon maladi timoun. Apeprè 90 pousan nan timoun ki gen TOUT ale nan remisyon apre tretman an. Kymriah se apwouve pou itilizasyon nan pasyan ki gen mwens pase 25 lane epi ki gen swa kansè ki te resisite oswa kansè ki rezistan nan tretman an.
Enkyetid sou Kymriah
Youn konsènan efè segondè negatif nan nenpòt ki kalite terapi antikò monoklon se sendòm sendwòm cytokine, yon reyaksyon perfusion ki se tou rele tanpèt sidokin. Cytokines yo se ti pwoteyin ki sekrete pa selil yo epi yo gen efè sou lòt selil yo.
Nan pi fò moun, sentòm cytokine lage sendwòm yo modere oswa modere epi yo ka fasil trete. Sentòm sa yo enkli:
- ba san presyon
- fatig
- Tachykardya
- tèt fè mal
- lafyèv
- kè plen
- frison
- gratèl
- grate grate
- pwoblèm pou respire
Sepandan, pasyan ki gen san kansè-tankou TOUT-yo se nan pi gwo risk pou yo devlope gwo tanpèt cytokine ak sentòm ki menase lavi yo. Pou rezon sa a, perfusion bezwen pran plas nan gwo volim sant ak espesyalis ki antrene pou jere konplikasyon serye tankou tanpèt sitwon.
Finalman, Kymriah te espere pou koute apeprè $ 500,000. Men, tretman ak Kymriah se toujou pi bon mache pase yon transplantasyon mwèl zo, ki se souvan itilize nan tretman an nan lesemi.
Yon Pawòl nan
REFRACTORY oswa relapsing TOUT se yon maladi ki ka touye moun. Apwobasyon Kymriah bay espwa pou kèk santèn jèn moun nan Etazini ki pa gen okenn opsyon tretman kite. Li te gen pwouve efikas nan esè klinik yo. Sepandan, esè klinik yo te limite nan dire, epi li rete yo dwe wè si Kymriah ka pwovoke livrezon dire tout lavi.
Nan tèm rapid, apwobasyon FDA nan yon fòm jèm terapi pou premye fwa achape nan yon laj nouvo nan medikaman: yon laj kote nou ka rprograme selil nou yo pou konbat kansè ak lòt maladi mòtèl.
> Sous:
> Breslin S. Cytokine-lage sendwòm: BECA ak enplikasyon retrèt. Jounal nan klinik nan Enfimyè Nkoloji. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Komite OKs CAR T Terapi pou Leememy. Kansè Dekouvèt. 27 jiyè 2017.
> FDA nouvèl Release. FDA apwobasyon pote premye terapi jèn nan peyi Etazini. Out 30, 2017.
> Segondè KA. Gene Terapi nan Medsin nan klinik. Nan: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Prensip Harrison pou Medsin Entèn, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Blan Maladi Telefòn. Nan: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Medsin Geriatris Hazzard a ak Gerontoloji, 7yèm New York, NY: McGraw-Hill.